بیماری‌های خاص و صعب‌العلاج شامل آن دسته از بیماری‌هایی هستند که شایع نیستند و درمان آن‌ها به شرایط ویژه‌ای نیاز دارد. این بیماری‌ها اغلب درمان دائمی ندارند و داروها باید به طور مداوم مصرف شود. به دلیل هزینه‌های بالای درمان و کمیاب بودن دارو، بیماران با مشکلات فراوانی روبه‌رو هستند. مبتلایان به بیماری‌های خاص به علت هزینه‌های بالا ممکن است از درمان منصرف شوند. بنابراین پوشش بیمه‌ای توسط وزارت بهداشت برای این بیماران جهت کاهش بار اقتصادی وارد بر خانواده‌ها در نظر گرفته می‌شود.